Este reconhecimento foi atribuído pela organização americana para as Doenças Raras (NORD – National Organization for Rare Disorders), pela eficácia do ácido carglúmico, principal substância activa, do fármaco indicado para o tratamento da deficiência N-acetilglutamato sintase ou NAGS – desordem metabólica hereditária rara que se caracteriza por um nível elevado de amónia presente no sangue. O prémio foi entregue no passado dia 17 de Maio, durante a Gala Anual da NORD em Washington, nos Estados Unidos da América.
Esta organização americana sem fins lucrativos, e que representa os cerca de 30 milhões de americanos que sofrem de doenças raras, premeia anualmente empresas do sector farmacêutico, que contribuíram com novas terapêuticas nesta área da saúde, com o objectivo de melhorar a qualidade de vida dos doentes.
Para Marco Liguori, CEO da Orphan Europe, “o reconhecimento do nosso trabalho por parte da NORD deixa-nos extremamente honrados. Desde a nossa criação, que o nosso principal objectivo é proporcionar uma melhor qualidade de vida aos doentes que sofrem de doenças raras. Para isso, temo-nos empenhado em desenvolver e disponibilizar no mercado fármacos eficazes que possam ir ao encontro dos portadores das diferentes doenças raras existentes, em especial na Europa. É por tudo isto, que recebemos com enorme gratidão e orgulho este Prémio, como resultado do nosso esforço em expandir o nosso fármaco também para o mercado americano”.
Este fármaco, à base de ácido carglúmico, é o primeiro tratamentoaprovado pela FDA para a N-acetilglutamato sintase ou NAGS. Tendo em conta o impacto desta doença, foram efectuados todos os esforços por parte da farmacêutica galardoada, no sentido de disponibilizar este fármaco também nomercado americano. O mesmo encontrava-se até então apenas na Europa. Tal foi conseguido em Março de 2010, aquando da autorização da comercialização pela FDA – Food and Drug Administration.
Sobre a Orphan Europe
Orphan Europe foi fundada em 1990 com o objectivo de disponibilizar tratamentos para doentes que sofrem de algumas doenças raras. Desde então, expandiu seus negócios com muito êxito e, em 2007, foi adquirida pelo Grupo Recordati. Hoje a empresa oferece nove medicamentos órfãos para doentes de todo o mundo, com a ajuda de 130 médicos, especialistas científicos e de marketing emmais de 15 países. Novas subsidiárias estão sendo criadas,sendo as mais recentes na região do Oriente Médio.
Orphan Europe tem desenvolvido excelentes relações comos clínicos, pesquisadores, grupos de doentes, as autoridades de saúdeeempresas parceiras.